La thérapie génique est la thérapie que tout le monde attend pour ce XXIème siècle. En 2010, les premiers succès sont encore modestes mais réels et concernent 4 maladies génétiques monogéniques.

1 : Le SCID (Severe Combined Immunodeficiency = Immunodéficience sévère combinée) des bébés bulle dépourvus de toute défense immunitaire

2 : La bêta-thalassémie, grave maladie des globules rouges du sang

3 : L'adrénoleucodystrophie, gravissime maladie du cerveau dont les neurones se détruisent

4 : L'amaurose de Leber, une maladie qui touche la rétine

La thalassémie est une des grandes hémoglobinopathies qui sévit surtout sur le pourtour méditerranéen, d'où son nom, mais aussi en Asie. Elle provoque, si l'individu est homozygote, des anémies qui peuvent être  gravissimes. Des déformations osseuses peuvent aussi survenir. On distingue selon la chaîne touchée des alpha et des bêta-thalassémies.

A l'état hétérozygote on est touché par des formes mineures de la maladie, signe que l'allèle n'est pas strictement récessif.

Cette maladie a fait l'objet de recherches qui viennent d'aboutir en 2010.....

Voici un schéma de la réussite du protocole de thérapie génique annoncé en cet automne 2010 mais qui a été réalisé en fait il y a trois ans :

Aperçu :

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Olivier

Professeur en lycée et classe prépa, je vous livre ici quelques conseils utiles à travers mes cours !