Modifier les composantes génétiques

C'est le grand espoir de la recherche en génétique. Arriver à corriger les cellules portant un allèle muté à l'origine d'une maladie génétique ou à composante génétique.

En 2010, les  succès sont encore modestes mais réels et concernent 4 maladies génétiques monogéniques.

1 : Le SCID (Severe Combined Immunodeficiency = Immunodéficience sévère combinée) des bébés- bulle dépourvus de toute défense immunitaire. C'est l'essai phare de la thérapie génique.

2 : La bêta-thalassémie, grave maladie des globules rouges du sang

3 : L'adrénoleucodystrophie, gravissime maladie du cerveau dont les neurones se détruisent

4 : L'amaurose de Leber, une maladie qui touche la rétine

Voici une animation très simplifiée du principe de la thérapie génique où l'on explique aussi les bases de la génétique, le rôle des chromosomes, la structure de l'adn :

Aperçu :

Intégrer dans une cellule un gène fonctionnel pour compenser le dysfonctionnement d'un gène défectueux : c'est la thérapie génique proprement dite. Le principal problème aujourd'hui concerne les vecteurs. Ce n'est pas la stratégie du transfert de gènes qui est à remettre en cause, mais plutôt les outils utilisés. D'Evry à Nantes ou Harvard, le réseau mis en place par l'AFM depuis 1998 développe des vecteurs capables de transporter le gène-médicament au cœur des cellules.