La thérapie génique est la thérapie que tout le monde attend pour ce XXIème siècle. En 2010, les premiers succès sont encore modestes mais réels et concernent 4 maladies génétiques monogéniques.
1 : Le SCID (Severe Combined Immunodeficiency = Immunodéficience sévère combinée) des bébés- bulle dépourvus de toute défense immunitaire. C'est l'essai phare de la thérapie génique.
2 : La bêta-thalassémie, grave maladie des globules rouges du sang
3 : L'adrénoleucodystrophie, gravissime maladie du cerveau dont les neurones se détruisent
4 : L'amaurose de Leber, une maladie qui touche la rétine
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